Uit een nieuwe preklinische studie die onlangs is gepubliceerd door het Royal College of Surgeons in Ierland blijkt dat een experimenteel mRNA-vaccin dat in ontwikkeling is, het potentieel heeft om het immuunsysteem van het lichaam te helpen neuroblastoom, een kwaadaardige tumor met een hoog sterftecijfer bij kinderen, te herkennen en te vernietigen. Het onderzoeksteam observeerde in diermodellen dat het vaccin de tumorgroei aanzienlijk kon vertragen, het verschijnen van de tumor met ongeveer 10 tot 11 dagen kon vertragen en het tumorvolume met ongeveer 70% kon verminderen.
Het succes van mRNA-vaccins bij de preventie en bestrijding van infectieziekten tijdens de COVID-19-epidemie heeft geleid tot een wijdverspreide discussie in de academische gemeenschap: of dezelfde technische route ook kan worden gebruikt om kanker te bestrijden. Onderzoekers van het Royal College of Surgeons in Ierland (RCSI University of Medicine and Health Sciences) hebben een cruciale stap gezet door voor het eerst op preklinisch niveau aan te tonen dat een mRNA-vaccin een antitumoreffect kan uitoefenen tegen neuroblastoom.
Het onderzoek werd geleid door dr. Olga Piskareva, hoofddocent bij de afdeling Anatomie en Regeneratieve Geneeskunde bij RCSI, die en haar team een protocol ontwierpen voor een mRNA-vaccin dat via een peptidevector werd toegediend. In experimentele modellen was het vaccin in staat het immuunsysteem te ‘trainen’ om neuroblastoomcellen te herkennen en aan te vallen, waardoor de tumorprogressie effectief werd vertraagd en de tumorgrootte aanzienlijk werd verkleind.
Neuroblastoom is een zeer agressieve tumor die ontstaat uit onrijpe zenuwcellen en die vooral bij zuigelingen en jonge kinderen voorkomt. Hoewel de behandelingen de afgelopen jaren zijn verbeterd, blijft de behandeling van patiënten met een hoog risico en recidiverende gevallen een enorme uitdaging, aangezien deze verantwoordelijk is voor ongeveer 15% van alle sterfgevallen door kanker bij kinderen. Jaarlijks wordt in Ierland bij ongeveer 5 tot 10 kinderen de diagnose neuroblastoom gesteld, waarbij ongeveer 80% van de patiënten een beperkte of suboptimale respons op de bestaande behandelingsopties heeft.
Dr. Piskareva gebruikte de "Legosteen"-analogie van de plasticiteit van mRNA-technologie toen hij over de onderzoeksresultaten sprak. Ze zei dat dit platform vaccins kan afstemmen op individuele patiënten door de combinatie van verschillende ‘modules’ om zeer nauwkeurige behandelstrategieën te bereiken. Zij is van mening dat deze pilotstudie een aanzienlijk potentieel laat zien in de ontwikkeling van antikankervaccins voor neuroblastoom, wat nieuwe hoop biedt aan verwante kinderen en gezinnen. Ze benadrukte ook dat het onderzoek naar en de ontwikkeling van mRNA-kankervaccins zich nog in de beginfase bevindt, maar dat deze “eerste mijlpaal” met succes is bereikt, waarmee de basis is gelegd voor verder onderzoek.
Wat de technische route betreft, heeft het team een nieuwe strategie aangenomen, gebaseerd op zelfassemblerende peptidenanodeeltjes, om dit mRNA-vaccin te construeren. Deze kleine deeltjes zijn ontworpen om zich te richten op het Glypican 2 (GPC2)-eiwit, dat veel voorkomt op het oppervlak van neuroblastoomcellen en een van de belangrijkste doelwitten is van deze vaccinaanval. Omdat GPC2 ook tot expressie komt in een verscheidenheid aan andere tumoren, wordt verwacht dat vergelijkbare strategieën in de toekomst zullen worden uitgebreid naar een breder scala aan tumortypen, waardoor een veelzijdiger technisch platform voor kankerimmunotherapie zal ontstaan.
De onderzoekers wezen erop dat het opnieuw optreden van neuroblastoom na de initiële behandeling een van de moeilijkste problemen in de klinische praktijk is. Recidiverende tumoren worden vaak resistent tegen bestaande therapieën, waardoor genezing aanzienlijk moeilijker wordt. Zij zijn van mening dat voortdurende vooruitgang in het onderzoek naar nieuwe behandelingsstrategieën, waaronder dit mRNA-vaccin, hopelijk dit knelpunt zal doorbreken en een betere langetermijnprognose voor neuroblastoompatiënten zal opleveren.